난치성 질환을 치료할 수 있는 유전자치료제가 글로벌 신약으로서의 가능성을 인정받으면서 '미래 신약'으로 주목 받고 있다.

유전자치료제는 질환을 치료하기 위해 환자의 세포나 조직에서 질환을 유발하는 비정상 유전자를 대체할 유전자나 질병을 치료하는데 도움이 되는 유전자를 삽입하는 치료기술을 뜻한다.

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